软组织肉瘤的药物治疗是怎么回事？

手术是治疗早期肉瘤治疗的主要手段，98迷科，不可手术切除或有远处转移者，药物治疗是主要的手段。目前，一线化疗药物以蒽环类药物为主，二线无标准治疗方案。

含阿霉素的治疗是标准方案侦破纪实：经治患者的总生存期约为12~16个月。多柔比星ADM和异环磷酰胺IFO是两大基石。

阿霉素联合曲贝替定对照阿霉素单药，实验显示可使患者获益。

无公认的二线化疗方案。

吉西他滨联合达卡巴嗪可作为平滑肌肉瘤的二线方案；

吉西他滨联合多西他赛可作为平滑肌肉瘤和未分化多形性肉瘤的二线方案；

大剂量异环磷酰胺可作为滑膜肉瘤的二线治疗选择；

异环磷酰胺+依托泊甙可作为恶性外周神经鞘膜瘤二线选择。

国外，艾瑞布林eribulin和曲贝替定trabectedin被欧盟可用于二线治疗选择。

美国FDA 2015年批准曲贝替定用于脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤的二线治疗。

FDA 批准艾瑞布林可用于无法切除或转移性脂肪肉瘤的治疗。

FDA批准帕唑帕尼分子靶向药用于既往化疗失败、除脂肪肉瘤以外的晚期肉瘤。

我国自主研发的多靶点酪氨酸激酶抑制剂TKI盐酸安罗替尼可抑制血管新生和肿瘤增殖相关激酶的活性。实验表明对腺泡状肉瘤、滑膜肉瘤和平滑肌肉瘤效果较好，可作为一个新的治疗选择。

另一个我国自主研发的多靶点TKI药物阿帕替尼Ⅱ期临床试验后果显示对一线治疗失败的晚期骨肉瘤患者可提高生存期至10个月。

NTRK融合抑制剂拉罗替尼对有NTRK融合患者的客观缓解率可高达95%，且缓解持续时间较长1年后71%的患者达到持续缓解。治疗耐受性好。2018年11月FDA加速批准拉罗替尼用于治疗NTRK融合基因的实体瘤。

伊马替尼治疗隆突性皮肤纤维肉瘤。

克唑替尼及色瑞替尼治疗间变淋巴瘤激酶ALK易位的炎性肌纤维母细胞瘤。

帕博西尼治疗CDK4基因扩增的高分化/去分化脂肪肉瘤患者。

依维莫司和西罗莫司用于恶性血管周上皮样细胞瘤的治疗。

帕博利珠单抗在大多数肉瘤患者疗效并不显著，部分可能获益的患者可能在于肿瘤中有较高浸润的淋巴细胞。

采用抗血管生成靶向药物和免疫联合治疗的模式可能能提高疗效。目前研究正在进行中。

参考文献：张星. 软组织肉瘤的药物治疗 [J] . 中华医学杂志,2019,99 37: 28892892.